Une thérapie génique innovante pour redonner la vue à des patients atteints d’une maladie rare - Carnot Voir et Entendre

12 2020
Les Carnot et les entreprises

Des chercheurs de l’Institut de la Vision à Paris (institut Carnot Voir et Entendre) ont conçu une approche de thérapie génique pour des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber, qui perdent la vue dès l’adolescence avec un déclin soudain au niveau des deux yeux jusqu’à la cécité. Les résultats d’un essai clinique mené sur 37 patients et publiés dans la prestigieuse revue Science Translational Medicine, montrent que ce traitement améliore de façon significative la vision de ces patients.
GenSight Biologics, une start-up issue de l’Institut de la Vision, a mis au point et réalisé le développement clinique de ce traitement. Un effet bénéfique sur les deux yeux suite à une injection dans un seul œil était inattendu. Pour mieux comprendre le phénomène, GenSight Biologics et les auteurs de l’étude ont testé à nouveau la thérapie chez l’animal et ont montré que cet effet bilatéral s’explique par le transfert du gène sain d’un œil à l’autre. Le traitement a ensuite été évalué dans un essai clinique international multicentrique produit par un consortium en Europe et aux Etats-Unis, comprenant les équipes de Patrick Yu-Wai-Man de l’UCL Institute of Ophthalmology, et de José-Alain Sahel à la Fondation Ophtalmologique Rothschild, directeur de l'institut Carnot Voir et Entendre, et du CHNO des Quinze-Vingts.