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Projet NewDeal : vers un nouveau traitement de la maladie de Crohn

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Des chercheurs de l’institut Carnot CEA LETI sont réunis au sein d’un projet européen NewDeal et proposent une thérapie inédite pour traiter les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin, comme la maladie de Crohn. Les premiers résultats, issus de test in-vitro et précliniques, sont prometteurs. 

Plus de 3 millions de personnes en Europe dont 200 000 en France, souffrent de maladies inflammatoires chroniques de l’intestin et ne cesse d’être en hausse notamment chez les jeunes. Aucun traitement curatif n’existe à ce jour. Seuls des médicaments atténuant les symptômes, ou provenant l’apparition des crises aigues, sont proposés aux patients. 

Une perspective de traitement

De récentes découvertes ont poussé il y a 5 ans un collectif de chercheurs à élaborer une nouvelle stratégie thérapeutique.

  • La cause : deux enzymes (JAK 1 et JAK 3) sont impliquées dans l’activation de cellules de la réponse immunitaire. Elles s’expriment en très grand nombre dans l’intestin causant des phénomènes inflammatoires observés.
  • La solution : pour les inactiver, les chercheurs ont choisi d’utiliser des petits morceaux d’ARN interférents, qui agissent spécifiquement en bloquant le processus de fabrication de chacune des protéines. 

Les enjeux

Cependant, ces ARN sont très fragiles et peuvent vite se dégrader dans l’organisme. Tout l’enjeu a été donc de les amener intacts grâce à un vecteur performant insérer dans une enveloppe de protection : le Lipidot®. Ces particules sont des billes d’huile de taille nanométrique, très stables et bien tolérées par l’organisme : pour qu’elles pénètrent aisément dans les cellules, par affinité avec les lipides de leurs membranes.

Une stratégie thérapeutique efficace 

C’est à la surface de ces Lipidot® que les ARN interfèrent : préparés et sélectionnés par le CEA-Irig. Son rôle est de passer sans encombre au milieu de l’estomac, puis de dissoudre dans l’intestin pour y délivrer ses « colis ».

Après 4 ans de R&D, le projet NewDeal livre des résultats prometteurs. Des expériences ont montré la stabilité de la coque polymérique au passage des différents milieux, puis la livraison de l’ARN dans l’intestin.

Préparer le futur essai clinique

L’équipe à également testé ce traitement sur un organoïde humain d’intestin dans un hôpital clinique à Barcelone : une efficacité prouvée et basée sur les ARN interférents.

Avec ces preuves de concept, l’élaboration d’un médicament est donc franchie. Désormais, la recherche d’un industriel partenaire afin de financer et lancer l’essai clinique sur l’Homme.